为深入了解罕见病及临床急需用药保障情况，进一步推动药品供应保障体系完善，7月15日，市药监局局长曹巍一行到访北京儿童医院，开展专题调研，围绕罕见病诊疗需求、临床急需药品使用管理、药品供应保障及政策支持等方面开展深入交流。北京儿童医院院长倪鑫及药学部、临床研究中心、罕见病中心、内分泌遗传代谢科等相关科室负责人参加了会议。

调研期间，市药监局调研组实地走访医院相关临床科室，细致了解医院罕见病诊疗体系建设、临床急需药品日常使用、创新药物临床落地应用、药学服务配套保障等各项工作开展情况。医院相关科室负责人分别介绍了国际医疗病房建设、临床试验患者收治管理等工作现状，结合典型罕见病病例，详细汇报了科室专科建设、罕见病患儿救治诊疗、规范化诊疗流程搭建与日常管理等重点工作。

座谈会上，倪鑫院长介绍了医院在儿童罕见病诊疗、疑难重症救治、多学科协作以及药物保障体系建设等方面的发展情况。相关科室负责人先后汇报了急需药品采购储备、合理用药管控、用药安全风险监测等工作；各临床科室结合专科实践，梳理了罕见病全程管理在药物可及性、治疗方案选择、长期随访等方面的突出难题，展示了急需药、创新药的临床应用价值与推广前景，一线医护人员同步反馈了临床诊疗和用药实操中的具体问题。

曹巍局长对北京儿童医院长期以来在罕见病诊疗、临床药学服务及患儿用药保障等方面开展的工作给予充分肯定，并表示药监局将进一步聚焦临床实际需求，加强政策研究与监管服务，持续推动完善罕见病及临床急需药品保障机制，更好满足患者用药需求。

座谈中，市药监局相关领导、业务处室负责人结合药品注册审批、供应保障、政策落地等职能逐一回应。双方一致认为，罕见病患儿用药需求特殊且紧迫，需进一步深化医监协同，完善临床需求反馈机制，优化药品供应保障流程，在严守用药安全底线的基础上，切实提升罕见病患儿用药可及性与就医获得感。

未来，北京儿童医院将继续发挥国家儿童医学中心优势，持续提升罕见病诊疗能力，完善临床急需药品管理体系，加强多部门协作与创新探索，为罕见病患儿提供更加安全、规范、可及的药物治疗保障。

院办 药学部