近日，北京儿童医院白血病团队在英国血液学官方杂志《British Journal of haematology》发表了题为“Venetoclax as a cytoreduction therapy for acute promyelocytic leukaemia: A single-centre experience”的研究论文(IF 6.5)。该研究结果显示与传统的减积治疗相比，采用维奈克拉进行儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)的减积治疗是一种更优的选择。

APL是急性髓系白血病(AML)的一种特殊亚型，占儿童AML的10%左右，是由于17号染色体上的维A酸受体α(RARα)基因与15号染色体上的早幼粒细胞白血病(PML)基因发生融合形成PML-RARα融合基因，从而导致早幼粒细胞分化受阻而发病。目前随着维甲酸和砷剂的双靶向治疗，儿童APL的治愈率已达90%以上，但诱导治疗30天内的早期死亡仍是治愈所有APL患儿面临的一个重大挑战。

为进一步减少儿童APL的早期死亡，提高APL患儿的总体生存率，北京儿童医院白血病团队率先探索使用维奈克拉替代传统的化疗药物进行APL减积治疗研究，结果显示与6例采用传统减积疗法的APL患儿相比，5例采用维奈克拉进行减积的患儿中仅1例因可疑或明确的分化综合征停止过维甲酸和砷剂分化剂的使用，所有采用维奈克拉进行减积的患儿均在诱导治疗第28天获得完全血液学缓解。而6例采用传统减积疗法的APL患儿中5例因可疑或明确的分化综合征停止过分化剂的使用，仅3例在诱导第28天获得完全血液学缓解。不仅如此，采用维奈克拉进行减积治疗的患儿所需的血浆和血小板输注更少。本研究初步证实：与传统减积疗法相比，采用维奈克拉进行儿童APL的减积治疗是一种更优的选择。

在北京儿童医院白血病团队单中心研究结果基础上，北京儿童医院牵头的中国儿童白血病协作组(CCLG)在全国69家多中心单位开展了“维奈克拉在APL减积治疗中的应用研究”。目前取得的初步研究结果激励我们进一步推进在全国开展的多中心研究，探索出更优的儿童APL治疗方案，更好地为儿童白血病健康事业贡献力量。

血液一科