7月25日，国家儿童医学中心北京儿童医院肿瘤内科副主任（主持工作）苏雁主任医师为3岁患儿佳佳（化名）开出医院首张依氟鸟氨酸（DFMO）处方。这位曾因MYCN基因扩增被确诊为高危神经母细胞瘤的患儿，在经历化疗、手术、自体造血干细胞移植等综合治疗后，终于通过这款全球首个口服维持疗法药物，迎来降低复发风险的新希望。

北京儿童医院成为国内首批获准应用依氟鸟氨酸（DFMO）的医疗机构之一，标志着北京儿童医院在儿童高危神经母细胞瘤治疗领域实现与国际用药同步接轨，为国内高危及复发/难治神经母细胞瘤患儿开启治疗新篇章。

神经母细胞瘤是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，被称为“儿童癌王”，高危患者五年生存率仍不足50%，而复发后生存率仅为20%。随着新型治疗策略、新型药品进入中国，极大的提高了国内高危神经母细胞瘤的预后。2023年12月，依氟鸟氨酸（DFMO）在美国食品药品监督管理局（FDA）获批用于降低高危神经母细胞瘤复发风险的维持用药，这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法。研究数据显示，依氟鸟氨酸（DFMO）可将高危神经母细胞瘤的四年无事件生存率从73%提升至84%，四年总体生存率从84%提升至96%，同时将复发风险降低52%，明显改善了高危神经母细胞瘤患者的预后。

时常担心疾病复发的佳佳父母，也曾策划带佳佳到美国治疗用药，但由于路途的遥远及出国治疗的不便利、费用等诸多原因而无法实现。与佳佳有同样经历的高危神经母细胞瘤患儿在国内有很多，每当国外有获批上市的新型治疗药物，家长们都迫切希望药品能尽快进入国内，让孩子们也能尽快用上特效药物。

北京儿童医院作为国家儿童医学中心，在儿童重大疾病领域一直引领行业内的发展，为进一步贯彻国家对儿童肿瘤等重大疾病的救治管理工作方针，满足儿童肿瘤重大疾病临床急需用药需求，北京儿童医院依据国家卫生健康委、国家药品监督管理局联合印发的《临床急需药品临时进口工作方案》，启动了申请引进依氟鸟氨酸（DFMO）流程，来满足高危神经母细胞瘤患儿的临床用药需求。在院领导的高度重视和医务处、药学部等多部门大力支持及协作下，药品于今年6月获批并完成通关运输、落地。从“无药可用”到“病人等药”再到“药等病人”目标的实现，彰显了国家儿童医学中心的责任与担当。

随着药物在北京儿童医院的顺利落地，未来，与佳佳有同样经历的高危神经母细胞瘤患儿也能尽快用上依氟鸟氨酸特效药物。苏雁主任医师表示：“神经母细胞瘤的诊治需要全程系统管理，依氟鸟氨酸的引进标志着国内对于儿童神经母细胞瘤治疗与国际前沿的密切接轨。我们将在用药过程中对患儿进行全程监管，希望今后能有更多的国外获批新型药物进入国内，更希望中国研发出更多创新的儿童抗肿瘤药物，为神经母细胞瘤患儿带来更多的希望”。

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